Генетическое редактирование

Фото: pixabay

Автор статьи: Олег Розенсон, медицинский директор Merck в России и странах СНГ.

Синтетическая биология имеет множество сфер применения и направлений для развития. Она позволяет не только манипулировать существующими генами и геномами, но и создавать искусственные гены — абсолютно новые биологические системы, никогда не существовавшие в природе.

Биомолекулы CRISPR — гибкая технология геномного редактирования. Она ориентирована на поиск новых методов лечения самых сложных заболеваний, включая наследственные, редкие и даже онкологические. Как программа обработки текста, которая находит, удаляет или заменяет слова или буквы, эти РНК-протеиновые комплексы (CRISPR) ищут определенные последовательности ДНК в клетке, вырезают их и позволяют клетке вставить новую ДНК-информацию.

С момента полной расшифровки генома человека в 2003 году, сфера медицинских исследований и биотехнологий значительно продвинулась вперед. Наконец у ученых появилась возможность особым образом видоизменять последовательности этих генов, используя так называемые «геномные ножницы». Данный метод используется в рамках базовых и фармацевтических исследований. Выделяя отдельные гены, ученые узнают какими функциями те обладают и как идет развитие заболеваний. Например, наши инструменты CRISPR используются для создания модельных систем заболеваний: эти системы позволяют получить важные новые данные для разработки и тестирования новейших лекарственных препаратов. Технология геномного редактирования CRISPR, позволяющая осуществлять точное модифицирование хромосом живых клеток, способствует разработке методов лечения целого ряда медицинских состояний. В настоящее время Merck имеет 22 патента CRISPR по всему миру в девяти различных регионах.

В течение следующих десяти лет доступ к этой передовой технологии у людей из разных стран, относящихся к разным социальным группам, будет существенно различаться. Позднее такое лечение станет гораздо менее дорогостоящим, будет проходить быстрее, и, наконец, превратится в стандартную, рутинную процедуру. Предполагается, что через 15 лет подобные вещи будут доступны для всех.

Как технология редактирования генов может изменить нашу жизнь?

• Существуют тысячи генетических нарушений, которые могут передаваться от одного поколения к другому. Многие из них являются крайне серьезными. Они не редки: у одного из 25 детей встречается генетическое заболевание. Редактирование гена позволит лечить эти нарушения, исправляя ДНК в клетках пациентов.
  Редактирование генов уже используется для изменения иммунных клеток людей для борьбы с раком или устойчивости к ВИЧ-инфекции. CRISPR может уничтожить микробов, вызывающих болезни.
• Сельскохозяйственная индустрия позитивно воспринимает редактирование по целому ряду причин. Процедура выполняется быстрее, дешевле и точнее, чем обычная генетическая модификация, и позволяет улучшать урожай без добавления генов из других организмов. С помощью редактирования генов исследователи уже создали бессемянные помидоры, пшеницу без глютена и грибы, которые не чернеют когда портятся. CRISPR будет важным инструментом для одомашнивания новых урожаев, увеличения пищевой ценности еды и защиты урожаев от экстремальной погоды и изменений климата.
• Еще одно удивительное использование CRISPR: исследователи работают над тем, чтобы сделать органы свиньи безопасными для трансплантации у людей. Трансплантология переживает кризис нехватки донорских органов. Генное редактирование позволяет изменить геном свиней, сделав из них безопасных доноров для людей. Это также может стать возможным при помощи CRISPR.

Сейчас технологии генетической модификации, и в первую очередь CRISPR, начали менять мир, стремительно проникая во все сферы жизнедеятельности — от медицины до сельского хозяйства. Генная терапия, несомненно, является очень перспективным направлением. Естественно, по мере ее развития, нам придется столкнуться с некоторыми проблемами: с экстремально высокой ценой, с технологической и, возможно, самой главной — этической. Конечно, возможность изменять ДНК — исходный код самой жизни — поднимает множество этических вопросов и сомнений. Один из примеров — редактирование эмбрионов доктором из Китая. Нужно понимать, что это был эксперимент на живых людях. Допустимо ли это с моральной точки зрения? Каждый должен ответить на этот вопрос сам. Научное сообщество резко осудило работу ученого, многие считают подобную работу грубым нарушением этических принципов и научной практики, ведь во многих странах генетическое редактирование эмбрионов сейчас запрещено.

Мы верим в то, что геномное редактирование – медицина будущего, в которой можно исправлять геном и улучшать здоровье человека.