Москва, 3 декабря 2020 г., — На площадке XI Всероссийского конгресса пациентов, который ежегодно проводит Всероссийский союз пациентов, состоялся круглый стол «Перспективы применения клеточной терапии в клинической практике» с участием представителей органов исполнительной власти, научных организаций, компаний-производителей, а также медицинского и пациентского сообществ. Ключевым для обсуждения экспертов стал вопрос о повышении доступности для российских пациентов инновационных возможностей лечения злокачественных заболеваний, в частности CAR—T терапии.
В течение последних нескольких лет инновационные методы лечения жизнеугрожающих заболеваний, основанные на клеточной, иммунной и генной терапии, все шире применяются во всем мире. Одним из примеров стала уже зарегистрированная в некоторых странах, а в будущем – и в России, технология CAR-T для лечения ряда злокачественных заболеваний крови. Это метод терапии, основан на использовании собственных клеток пациента для разрушения злокачественных клеток. В соответствии с технологией из крови пациента выделяются Т-лимфоциты и генетически модифицируются так, чтобы они начали «узнавать» опухоль. Затем эти модифицированные клетки возвращаются в организм пациента уже в виде биомедицинского препарата. Для достижения эффекта терапии в большинстве случаев достаточно лишь одной инъекции.
На сегодняшний день клеточная терапия применяется в 20 странах мира, где для использования технологии уже сертифицированы 140 медицинских центров. Ряд международных производителей также планирует регистрацию препаратов CAR-T в России. В связи с этим ключевой задачей на данный момент является приведение системы регулирования обращения технологии в соответствие с условиями, возможностями и необходимостью их применения в клинической практике. Изменения, необходимые для устранения барьеров на пути пациентов к инновационным технологиям обсудили участники круглого стола «Перспективы применения клеточной терапии в клинической практике».
«На данный момент в терапии CAR—T в России нуждаются по данным документа «Злокачественные новообразования в России в 2018» под редакцией А.Д. Каприна и анализа эффективности терапии 1-ой и 2-ой линии 300 пациентов с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), 600 пациентов с множественной миеломой (ММ) и 700 пациентов с неходжкинской лимфомой (НХЛ). Своевременное и комплексное обеспечения таких пациентов возможно только при условии государственной поддержки, в обратном случае применение технологии будет происходить лишь в разовых случаях», — говорит Иван Моисеев, доцент кафедры гематологии, трансфузиологии и трансплантологии ФПО, Заместитель директора по научной работе НИИДОГиТ им.Р.М.Горбачевой.
Сегодня, по словам экспертов, с точки зрения организации закупки технологии сложностей нет, в то же время регуляторные аспекты регистрации и доступности CAR-T требуют обсуждений. Препятствием для быстрого доступа технологии на российский рынок может стать существующее определение технологии в российском законодательстве, устанавливающее подход к регулированию обращения CAR-T препаратов.
«Как определить CAR-T? Это биомедицинский клеточный продукт или лекарственный препарат? Отсутствие государственной регистрации CAR—T как БМКП или ЛП является на сегодняшний день своего рода ключевой проблемой, не позволяющей осуществить закупку таких продуктов. Остальные проблемы закупок могут быть решены в рабочем порядке без изменений действующего законодательства. Такая неопределенность в статусе CAR—T продуктов на российском рынке влечет за собой невозможность обеспечения пациентов жизнеспасающей терапией со стороны государства”, — сказал Константин Перов, к.э.н., директор Института конкурсных технологий.
При обсуждении определения технологии эксперты учитывали такие факторы, как модель лицензирования, соответствие законодательства реалиям клинической практики и нестандартному характеру технологии, а также возможность стандартизации подхода.
«В законодательстве России CAR—T подпадает под определение как биомедицинских клеточных продуктов (клеточная часть), так и генотерапевтических лекарств (генно-модифицированная ДНК), в то время как ЕАЭС и зарубежные системы здравоохранения относят подобную терапию исключительно к высокотехнологичным лекарственным препаратам. Интерпретация клеточных технологий как лекарственных препаратов российским законодательством позволит использовать уже имеющуюся регуляторную базу и России, и стран ЕАЭС как в сфере регистрации и контроля лекарств, так и в сфере здравоохранения, с установлением отдельных особенностей регулирования в силу специфики продукции», — говорит Равиль Ниязов, к.м.н., специалист по разработке и регулированию лекарств в Центре научного консультирования.
Такая стандартизация подхода, утверждает Ниязов, позволит ускорить доступ технологии на рынок, а также обеспечит гармонизацию регулирования не только в рамках стран-участниц ЕАЭС, но и с ведущими регуляторными системами мира.
«Возможность ускоренной регистрации таких технологий сегодня не предусмотрена законодательством ЕАЭС, что, безусловно, отдаляет сроки практического внедрения инноваций в систему здравоохранения. При этом жизнеспасающая терапия нужна пациентам уже сегодня. Отсутствие четкой регламентации применения технологии до регистрации существенно ограничивает для них эту возможность. Внести изменения в законодательство в этой области необходимо. В том числе вопрос о дорегистрационном доступе должен быть непременно учтен при формировании национальных клинических рекомендаций», — говорит Алексей Федоров, Эксперт Всероссийского союза пациентов.
Не менее важным сегодня представляется вопрос определения источника финансирования закупок клеточной терапии. Сложность организации медицинской помощи с применением генно-клеточных технологий, а также стоимость ведения и лечения пациента диктуют целесообразность включения данного вида медицинской помощи в перечень видов высокотехнологичной медицинской помощи (далее — ВМП), осуществляемой по программе государственных гарантий.
«CAR—T — инновация, которая в перспективе может полностью поменять, если не заменить, существующие подходы к лечению, что в свою очередь требует глобальной перестройки системы здравоохранения и внедрения инновационных подходов к оплате такой медицинской помощи государством. Финансовое обеспечение доступа к генно-клеточным технологиям по программе ВМП позволит планировать объемы оказываемой медицинской помощи, равномерно распределять их, а также обеспечит должный уровень контроля за соответствием учреждений, работающих с клеточной терапией, необходимым стандартам, которых на сегодняшний день насчитывается 850», — сказала Влада Федяева, заместитель начальника отдела методологии разработки и экспертной оценки клинических рекомендаций ФГБУ «ЦЭККМП» Минздрава России.
Обеспечение закупки через государственный фонд поддерживают и представители пациентского сообщества, подчеркивая острую необходимость в открытии доступа к инновационной терапии в кратчайшие сроки.
«При использовании клеточных технологий, в частности CAR-T терапии, могут быть спасены жизни большинства пациентов, у которых при стандартных схемах лечения нет никаких шансов на выживание. Это конечно невероятный прогресс. И для пациентского сообщества – это главный критерий включения такого лечения в программу государственных гарантий. Сегодня, к сожалению, ситуация такова, что пациенты с рефрактерными ОЛЛ и НХЖЛ вынуждены обращаться за жизнеспасающим лечением в другие страны», — говорит Александр Бочаров, Заместитель Председателя правления Межрегиональной общественной организации «Содействие больным саркомой».
С учетом инновационного характера технологии, изменений также потребует и подход к контролю качества клеточной терапии. В соответствии с действующими Правилами ввода лекарственных препаратов в гражданский оборот на территории РФ1, компания-импортер обязана предоставлять для первых трех партий препарата, впервые ввозимого в Российскую Федерацию, протокол испытаний. Так как CAR-T технология подразумевает использование клеток крови самого пациента, количество препарата крайне ограничено, а значит и тестирование его стандартным способом невозможно.
По итогам заседания участники круглого стола приняли резолюцию с предложениями о мерах по повышению доступности инновационных методов терапии тяжелых заболеваний. Документ будет направлен в органы исполнительной власти, Федеральное собрание, Администрацию президента для оценки экспертных рекомендаций.
Не занимайтесь самолечением — обратитесь к специалисту!
Twitter
Odnoklassniki
VKontakte
Telegram
RSS